장기 임상시험에서 결측치를 고려한 순위 기반 승률 추정법

본 논문은 장기 무작위 대조시험(RCT)에서 최종 시점(랜드마크) 결과를 평균 차이 대신 승률(Win Probability, WinP)로 평가하는 새로운 통계적 방법을 제안한다. 전통적인 혼합반복측정모형(MMRM)은 정규성 가정과 평균 차이 해석의 제한으로 인해 비정규 데이터나 의미 있는 단위가 없는 경우에 적합하지 않다. 이에 저자들은 (1) 각 시점의 관측값을 전체 표본 내 순위로 변환하고, (2) 치료군 관측값이 대조군 전체보다 큰 비율을 ‘승률 분수(Win Fraction)’라 정의한다. 승률 분수는 0과 1 사이의 연속형 변수이며, Deuchler 점수 H(a,b)=½