역사적 데이터 활용 GLM으로 RCT 효율성 강화: 예후점수 조정

초록

본 논문은 과거 대조군 데이터로 만든 예후점수를 GLM 플러그인 분석에 포함시켜, 무작위 임상시험(RCT)에서 한계효과(마진 효과)의 추정 정확도를 높이고 검정력(파워)을 향상시키는 방법을 제시한다. 선형 모델에서의 예후점수 조정 이론을 일반화된 선형 모델(GLM)로 확장하고, 특히 로그링크와 로그링크를 갖는 음이항 회귀까지 적용한다. 가정하에 치료 효과가 링크 스케일에서 가법적이면 로컬 반-모수 효율성을 달성하며, 비가법적 상황에서도 표준오차 감소와 검정력 증가가 관찰된다. 또한, 제한된 인구 이동성 하에서도 편향이 발생하지 않음을 증명한다.

상세 분석

이 연구는 기존의 선형 모델 기반 예후점수 조정(Schuler et al., 2022)을 Rosenblum·van der Laan(2010)의 GLM 플러그인 프레임워크에 통합함으로써, 무작위 임상시험에서 마진 효과를 추정할 때 발생하는 비효율성을 크게 감소시킨다. 핵심 아이디어는 과거 대조군 데이터에서 학습한 예후점수 ( \hat{m}(W) = E